基因编辑技术是指在基因组水平上对目的基因序列甚至是单个核苷酸进行替换、切除，增加或插入外源DNA序列的基因工程技术，经典的基因组编辑技术主要依赖于同源重组及干细胞全能性来完成对个体特定基因的改造。因为其在生物医学和工农业生产中发挥着重要作用，所以相关的早期开创性工作被授予 2007 年诺贝尔生理医学奖。但是经典的方法存在效率低、技术要求高和成本高等缺点，严重制约了相关的研究和工农业生产。但是当2013年CRISPR-Cas9系统的诞生，使基因定位、精准修改成为现实。

基因定位和精准修改意味着该技术可以人为控制基因表达，目前CRISPR-Cas9基因编辑技术可被广泛地应用于动物模型构建、遗传疾病治疗、农业育种等方面。

1. 动物模型构建

CRISPR-Cas9 系统作为最新一代基因编辑技术，能够简便高效地实现基因组精确 修饰，是制备哺乳动物疾病模型的重要工具。目前科学家利用 CRISPR-Cas9 技术在动物模型，如小鼠、大鼠、猪 和猴等研制方面做出一系列重要工作。如科学家们将 CRISPR-Cas9 系统导入小鼠受精卵，成功获得了有特定基因突变的小鼠模型，并获得近乎100% 的基因靶向突变效率，极大地降低了基因编辑小鼠模型制备的难度和成本，有望被广泛应用。

2. 遗传疾病治疗

作为一种简便高效的基因编辑技术，CRISPR-Cas9 技术自问世以来就被认为具有治疗遗传疾病的巨大潜力。科学家们选择小鼠白内障遗传疾病模型进行研究。对携带显性突变引发晶状体混浊的 Crygc 基因进行定点修正。发现有 1/3 的新生小鼠白内障症状被治愈，并通过生殖细胞将修复的Crygc基因传递到下一代，证明白内障遗传疾病得到了根治。

3. 农业育种

对于农业来说，基因编辑技术的兴起为培育新品种带来了更多的可能性。对于一些农作物来说，抗旱、抗虫、抗病等特性不再是遥不可及的梦想；对于另外一些作物，基因编辑技术能够使它们更好地适应消费者的需求。有科学家利用CRISPR技术对双孢菇（一种常见的食用菇）进行了基因组编辑，培育出一种不会变褐的蘑菇。这样的蘑菇更宜于消费者储存，因此可以减少因蘑菇变色而带来的浪费。2016年4月，这种蘑菇成为了美国第一个被批准上市的基因编辑农产品。

CRISPR-Cas9作为一种新型的基因编辑技术，可以在不引入外源基因的情况下进行基因编辑，同时又能够精准的进行并在各个领域取得了一系列的成果，具有十分广阔的应用前景。